삼성서울병원 미래의학연구원

소아·난치병 유닛 소개

• 난치성 질환의 unmet needs 극복 위한 줄기세포 재생 연구
  • 소아·난치병 유닛은 난치성 신생아 질환 및 망막, 신장, 혈관 질환의 unmet needs를 극복하기 위한 임상 연구팀들이 참여하고 있으며, 기능 향상된 중간엽 줄기세포 중개연구를 통한 기술이전 및 임상 시험 진행, 줄기세포 유래 엑소좀 치료제 개발, iPSCs 기반 난치질환 모델 개발 및 오가노이드 등 줄기세포를 활용한 새로운 진단 및 치료적 접근에 대한 연구를 활발히 수행하고 있습니다.

연구내용

• 난치성 당뇨병 세포 치료팀
  • 나노 입자를 이용한 간 내로 이식된 췌도 세포의 보호 작용 및 MRI 영상장치를 이용한 비침습적 모니터링 기술 개발
  • 혈관내피전구세포와 IL-1b 길항제 및 줄기세포와 세포 괴사 억제 약물 등을 이용하여 이식한 췌도 세포 생존율 향상에 관한 연구
  • 만능줄기세포로부터 인슐린 생산 세포로의 분화 관련 연구
    
• 망막 연구팀
  • 중간엽줄기세포와 유래 exosome을 이용한 망막 혈관 질환 (미숙아망막병증 등) 및 망막변성 질환 (망막색소변성, 황반변성 등)의 치료법 개발 연구
    
• 소아신경유전연구팀
  • 유전성 뇌전증(genetic epilepsy)
  • 유전성 발달장애(genetic neurodevelopmental disorders)
  • 유전성 신경 근육질환(genetic neuromuscular disease)
    • 단 한 명의 유전 질환 환자를 위한 최적의(맞춤형) 유전자 치료제 및 치료법 연구
    • 최적의 체외 약물 평가를 위한 screening 연구 및 다양한 유전자 치료제 개발
    
• 신생아 난치병 극복 줄기세포 연구팀
  • 줄기세포 기반 신생아 난치성 질환 치료제 개발을 위한 중개연구
    • (효능증진) 중간엽 줄기세포 치료제 개발 : 미숙아기관지폐이형성증(BPD), 미숙아 뇌실내 출혈(IVH), 신생아 저산소성 허혈성 뇌질환(HIE) first in human 기술이전 및 임상시험
    • 세포외소포체 (EV, exosome) 치료제 개발을 위한 전임상 중개 연구
    • 단백 및 유전체 분석을 통한 줄기세포 효능 증진 기전 연구
    
• 신장질환 줄기세포 연구팀
  • 만성 신질환 환자 특이 유도만능줄기세포 (iPSCs) 유래 내피세포 또는 심근세포를 활용한 심혈관계 합병증 연구 모델 확립 및 새로운 조기 진단법과 약물 스크리닝 방법 개발
  • HK-2 세포주와 iPSCs 유래 내피세포를 활용한 급성 신손상 모델 개발
    
• 유전체진단 연구팀
  • 미진단 희귀질환의 다양한 유전체 분석을 통한 진단 도출
    • Whole exome sequencing
    • Whole genome sequencing
    • Long read sequencing
    • RNA-Seq
    

    Long read sequencing을 이용한 repeat expansion의 검출

    

    RNA-Seq을 이용한 splicing aberration의 검출

• 장 오가노이드 연구팀
  • 환자 유래 장줄기세포 3차원 배양을 통해 장 오가노이드를 구축하여 염증성장질환을 중심으로 장질환 병태 생리와 장관 염증 조절 기전을 연구 및 재생의학적 치료 접근을 시도
  • 장질환 환자 유래 오가노이드 구축
    • 염증성장질환 병태 생리 연구: 염증성 사이토카인 및 염증 유도 물질에 대한 장오가노이드 반응
    • 장상피 재생 촉진 후보 물질
    • 장 오간온어칩을 이용한 장질환 약물 스크리닝
• 혈관팀
  • 노화/역노화 인자 및 기전 규명을 통한 노화 억제 연구
  • 피부 재생 및 허혈 질환 치료를 위한 줄기세포 패치 개발
  • 줄기세포 미세환경 조절을 통한 줄기세포 치료제 개발 및 바이오마커 개발
    

연구자 현황